人类胚胎在16个细胞阶段的彩色扫描电子显微照片

人类胚胎可以通过编辑来修复致病基因。图源:Yorgos Nikas博士/SPL

根据一个备受关注的国际委员会的说法，编辑人类胚胎中的基因有一天可能会防止一些严重的遗传疾病从父母遗传给他们的孩子，但就目前而言，这项技术用于植入胚胎的风险太大。该小组表示，即使技术成熟，最初也应该只在少数情况下允许使用。

这些建议在一份报告中公布报告9月3日，由美国国家医学科学院、美国国家科学院和英国皇家学会召集的10个国家的专家编写。这份文件加入了近年来汇编的大量报告的行列，这些报告反对在临床中使用基因编辑，直到研究人员能够解决安全担忧，公众有机会就道德和社会问题发表评论。

“这项技术目前还没有为临床应用做好准备，”纽约市洛克菲勒大学校长、该委员会联合主席理查德·利夫顿(Richard Lifton)说。该报告回顾了遗传基因编辑的科学和技术状况，而不是伦理问题，主张成立一个国际委员会来评估该技术的发展，并就其安全性和实用性向国家咨询小组和监管机构提供建议。

该委员会是在中国生物物理学家贺建奎之后成立的2018年震惊世界他宣布，他编辑了人类胚胎，然后将其植入体内，以使产生的孩子能够抵抗艾滋病毒感染。这项工作受到科学家的广泛谴责而且最终何某被判入狱和他的两位同事，促成了两个基因编辑过的孩子的诞生。

意外的变化

尽管CRISPR-Cas9等基因组编辑技术提供了一种相当精确的方式来编辑基因组，但它们已经被证明是可以的对基因产生一些不必要的变化，并会产生一系列不同的结果即使是在同一个胚胎的细胞中．

该委员会成员、中国科学院北京动物研究所发育生物学家王浩一表示，研究人员可能还需要数年时间才能解决这些难题。此外，Wang说，科学家们需要开发出更好的方法，从单细胞中彻底测序人类基因组，这样就可以详细筛选编辑过的胚胎，以发现不必要的基因变化。

该报告还建议，如果在与公众进行深入讨论后，个别国家决定他们已经准备好推进可遗传基因组编辑，那么这种做法最初应该仅限于由单个基因中的DNA变异引起的严重遗传疾病。即便如此，也应该只在生育一个没有遗传疾病影响的有血缘关系的孩子的选择很差的情况下才使用这种方法。澳大利亚悉尼新南威尔士大学的生物伦理学家杰基·利奇·斯卡利说:“这份报告非常、非常好地阐述了人们真正需要获得可遗传的人类基因组编辑的情况是多么罕见。”例如，在某些情况下，人们将能够筛选出携带致病基因突变的胚胎。

英国牛津大学遗传学家、该委员会联合主席凯·戴维斯说:“我们知道，没有多少夫妇属于这一类。”“在处理这些第一批病例时，将需要国际合作，因为全球范围内的病例非常少。”

长期影响

该委员会还明确指出，有必要研究出生时基因被编辑过的人及其子女，以了解这一过程对未来几代人的身心健康影响。斯卡利说，她希望看到长期的努力走得更远，并追踪在临床中使用这项技术对社会对修补人类基因组的态度的影响。

这份最新报告不同寻常的是，它关注的是这项技术的科学和技术方面，而没有深入讨论伦理问题。这种方法引起了一些担忧:“有一种风险是，它会被认为是在说，‘因为我们把重点放在了科学和技术问题上，我们已经做出了继续进行的决定，’”斯卡利说。但她指出，可遗传基因组编辑的问题非常复杂，将其分解成几个部分可以进行更深入的讨论。

然而，英国伯明翰大学(University of Birmingham)研究新兴技术治理的杨凯伦(Karen Yeung)表示，委员会不可能完全把伦理问题分开。“他们确实认识到，即使是安全性和有效性的问题也是伦理问题，”杨说。“合适的门槛是多少?你要做多少实验?什么是足够准确的?”

另一份由世界卫生组织协调、原定于2020年底发布的报告，预计将更多地涉及道德和治理问题。然而，就目前而言，最新的报告填补了临床后勤方面的空白，杨说。