FDA要求临床试验的多样性计划

美国食品和药物管理局(FDA)很快将要求寻求后期临床试验批准的研究人员和公司提交一份确保试验参与者多样性的计划。

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美国总统乔·拜登于2022年12月签署成为法律的支出法案中提出了这一举措，许多科学家对此表示欢迎。他们说，扩大参与者群体对于使药物在整个人群中更有效非常重要。但他们还不相信FDA会充分执行新要求。

尽管如此，马萨诸塞州波士顿丹娜-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的医生托马斯·黄(Thomas Hwang)说:“这是过去30年来临床试验多样性监管格局的最大变化。”他在药物监管方面拥有专业知识¹．

停滞不前的努力

多样性要求是在美国国家科学、工程和医学院2022年的报告该研究发现，尽管临床试验中白人女性的比例有所提高，但少数种族和民族群体的进展“基本上停滞不前”。报告发现，老年人、孕妇和残疾人在美国临床研究中的代表性仍然严重不足，在某些情况下还被排除在外。例如，最近对2012年至2017年FDA批准的新癌症疗法的分析发现，用于支持FDA决定的临床试验中，79%的临床试验充分代表了女性，但只有27%的临床试验充分代表了老年人，只有11%的临床试验符合少数种族和民族群体的标准²．(在这种情况下，“充分代表”意味着，例如，参加癌症试验的女性比例大约与美国患有该类型癌症的女性比例相匹配。)

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英国牛津大学围产期流行病学家Marian Knight说，当一组参与者的组成不能反映出可能受益于某种特定药物的人群时，这表明临床研究结果并不适用于每个人。她补充说，这也破坏了人们对医疗机构的信任。

例如，在COVID-19大流行的早期阶段，一些孕妇不愿意接种疫苗她说，因为许多测试疫苗的试验都没有包括怀孕的参与者。奈特说，与其他人群相比，孕妇中与covid -19相关的死亡人数不成比例，这可能是疫苗犹豫的结果，她于2月6日参与撰写了一份分析报告^3.在的BMJ敦促研究人员将更多孕妇纳入临床试验。

为了符合多样性要求，研究人员和制药公司将需要列出他们的参与者目标、目标的基本原理以及他们打算如何实现这些目标的解释。这个过程看起来很有前途，Jennifer Miller说，她是康涅狄格州纽黑文耶鲁大学医学院的生物伦理学家，也是癌症治疗分析的合著者。“这是我们第一次让企业主动规划招生目标，并将其提交给监管机构。”

挑战

然而，在要求生效之前，FDA必须首先确定其指导草案，然后向公众提供评论的机会。这些步骤可能需要两年多的时间。

除了实施的时间之外，研究人员还担心12月支出法案中的一项条款，该条款允许FDA在某些情况下放弃对多样性行动计划的需求;例如，在突发公共卫生事件期间，或者如果一种疾病或状况被认为在一般人群中不流行。黄哲伦说，这种广泛的豁免权削弱了立法的效力。

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科学家们表示，目前尚不清楚FDA执行这一要求的严格程度，以及如果研究人员未能遵守他们的行动计划，FDA会有什么选择。米勒说:“过去，监督和执行法律一直是FDA面临的挑战。

FDA发言人查尔斯·科勒(Charles Kohler)表示，该机构致力于确保试验参与者反映可能使用该产品的人群，目前正在审查12月立法授予的权力。

一旦FDA实施其多样性要求，公司和研究人员将负责招募人们参加他们的试验。米勒说，为了实现他们的目标，他们必须关注导致临床试验人群缺乏多样性的结构性问题。例如，他们需要考虑将研究地点搬迁到更适合代表性不足群体成员的地方，并应努力在当地社区建立信任，这些社区因过去剥削性医学研究的案例而变得谨慎。

Hwang说，立法本身不足以解决临床试验注册方面长期存在的差异。但奈特说:“FDA采取这种方法真是太棒了。”她补充说，这甚至可以激励英国等国家引入类似的要求。“拥有这些杠杆是让研究人员思考多样性的方法。”