在3期SPR1NT试验中，症状前基因治疗在遗传诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿中显示出了令人印象深刻的临床效果;这些患者的长期安全随访现在必须成为一个关键优先事项。
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参考文献
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相互竞争的利益
C.J.S.曾担任诺华、Ionis Pharmaceuticals、Biogen、PTC Therapeutics、Roche、Genentech、Cytokinetics、Sarepta、Nura Bio、Atalanta、Shift、Argenx、Biomarin、Scholar Rock、GenEdit、Epirium和Capsigen的顾问。C.J.S.获得了Ionis制药公司的研究资助，目前获得了Roche和Biogen的资助。C.J.S.与Ionis Pharmaceuticals共同持有两项针对SMN-AS1的反义寡核苷酸专利申请(BIOL0274USA和BIOL0293WO)。C.J.S.从爱思唯尔获得了这本书的版税脊髓性肌萎缩:疾病机制和治疗(苏姆纳，c.j, Paushkin, S. & Ko, c.p;爱思唯尔,2017)。T.O.C.曾担任Avexis/Novartis、Biogen、Catalyst、Cytokinetics、Erydel、Genentech、Ionis和Scholar Rock的顾问。他是/一直是Biogen EMBRACE、NURTURE和dedicated临床试验、Avexis/Novartis STR1VE和STRONG临床试验、Catabasis、Catalyst、Cytokinetics、Santherra和Sarepta的个人临床试验的现场负责人或联合首席研究员。
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早期治疗是SMA患儿的生命线。Nat地中海28， 1348-1349(2022)。https://doi.org/10.1038/s41591-022-01889-x
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DOI：https://doi.org/10.1038/s41591-022-01889-x
