研究|2022年11月10日 重组腺嘌呤脱氨酶TadA-8e，用于高效和特异性的基于crispr的胞嘧啶碱基编辑 改进的胞嘧啶碱基编辑器是通过改变腺嘌呤脱氨酶的用途而产生的。 梁陈 ，处于环朱 ＆大理李 自然生物技术, 1 - 10
研究2022年11月10日|开放获取 腺嘌呤碱基编辑器进化成一个小的，高效的胞嘧啶碱基编辑器，具有低脱靶活性 改进的胞嘧啶碱基编辑器是由噬菌体辅助的脱氧腺苷脱氨酶进化产生的。 莫妮卡·e·纽格鲍尔 ，阿尔文许 ＆David R. Liu 自然生物技术, 1-13
研究2022年11月08日|开放获取 CDKN1A是急性白血病吞噬介导细胞免疫治疗的靶点 通过诱导肿瘤相关巨噬细胞的吞噬能力来消除癌细胞是一种很有前途的免疫疗法。在本研究中，作者发现过表达CDKN1A/p21的工程巨噬细胞可以减少人类T-ALL临床前小鼠模型中的白血病肿瘤负担，并增加生存率。 Awatef Allouch ，洛朗•维尔森 ＆jean - luc Perfettini 自然通讯 13, 6739年
研究2022年11月04日|开放获取 碱基编辑介导的γ球蛋白剥离独联体-调节元件用于治疗性的胎儿血红蛋白表达的再激活 Antoniou和他的同事使用碱基编辑产生了多种诱导γ-球蛋白的突变，挽救了β-血红蛋白表型。该策略对造血干细胞/祖细胞的长期繁殖是安全有效的。 Panagiotis安东尼奥由于 ，会Hardouin ＆Annarita Miccio 自然通讯 13, 6618年
研究2022年11月03日|开放获取 基于前列腺素的raav介导的褐挪威大鼠青光眼基因治疗 一种耐受性良好的rAAV载体介导的基因治疗用于血压正常的棕色挪威大鼠，以剂量依赖性的方式降低眼压，鼓励进一步评估青光眼的临床前模型。 克里斯蒂娜·j·陈 ，Emily R. Nettesheim ＆丹尼尔·m·利平斯基 通信生物学 5, 1169年
研究2022年11月02日|开放获取 过度的VEGF真皮成纤维细胞加速血管生成和伤口愈合功能:体内外研究 Forough夏姆斯 ，Hamideh Moravvej ＆Hamidreza Moosavian 科学报告 12, 18529年
研究突出了|2022年10月26日 CRISPR技术的新前沿 Craspase是一种新的CRISPR工具，它可以切割蛋白质而不是DNA，并且可以关闭——这使得它在治疗环境中比传统的CRISPR可能更安全。 凯伦·奥利里 自然医学
新闻和观点|2022年8月25日 用修饰过的单链dna和小分子改进非病毒敲入 Cas9靶序列加入到长单链dna中，结合小分子的鸡尾酒促进同源定向修复，导致非病毒敲入效率和产量在原代人T细胞和其他造血细胞类型中显著增强。 自然生物技术, 1 - 2
评论与意见|2022年8月15日 确保罕见病基因治疗的未来 造血干细胞基因疗法已被证明是几种原发性免疫缺陷的有效治疗方法，但该领域的公司正在退出欧盟市场。需要进行技术和监管创新以及改变成本效益模式，以便罕见病患者能够获得这些救命药物。 亚历山德罗Aiuti ，弗朗西斯卡Pasinelli ＆路易吉Naldini 自然医学 28, 1985 - 1988
新闻和观点|2022年7月15日 早期治疗是SMA患儿的生命线 在3期SPR1NT试验中，症状前基因治疗在遗传诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿中显示出了令人印象深刻的临床效果;这些患者的长期安全随访现在必须成为一个关键优先事项。 夏洛特·j·萨姆纳 ＆托马斯·o·克劳福德 自然医学 28, 1348 - 1349
重组腺嘌呤脱氨酶TadA-8e，用于高效和特异性的基于crispr的胞嘧啶碱基编辑
腺嘌呤碱基编辑器进化成一个小的，高效的胞嘧啶碱基编辑器，具有低脱靶活性
CDKN1A是急性白血病吞噬介导细胞免疫治疗的靶点
碱基编辑介导的γ球蛋白剥离独联体-调节元件用于治疗性的胎儿血红蛋白表达的再激活
基于前列腺素的raav介导的褐挪威大鼠青光眼基因治疗
过度的VEGF真皮成纤维细胞加速血管生成和伤口愈合功能:体内外研究
CRISPR技术的新前沿
用修饰过的单链dna和小分子改进非病毒敲入
确保罕见病基因治疗的未来
早期治疗是SMA患儿的生命线